礼来合作研发RNAi基因治疗新药申请授权

2020-11-18 09:10   来源: 互联网    阅读次数:3170

11月16日,RNA干扰了(RNAi)基因治疗药物的开发商Dicerna制药公司。据宣布,美国FDA目前已授权一种代号为LY 3561774的新药与利莱一起申请(IND),这是Dicerna与Lilai合作的第一个临床阶段候选药物。


这项授权触发了向Dicerna里程碑支付1000万美元,而LY 3561774的第一期临床试验将在稍后阶段进行。根据先前的计划,该试验预计将在2020年年底前招募患者,主要用于治疗心血管代谢疾病的未知原因。

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此外,Dicerna有资格获得未来GalXC平台开发和商业化的里程碑,包括肝脏代谢性疾病应用的3.5亿美元,非肝代谢疾病应用的3.55亿美元的里程碑付款,以及潜在产品销售的阶梯使用费,从中到低两位数不等。


迪尔纳与丽莱的合作协议于2018年达成,旨在发现、开发和商业化治疗代谢疾病、神经退行性疾病和疼痛的潜在新疗法。自该伙伴关系成立以来,双方已经启动了十几项发展计划。LY 3561774的IND应用是Dicerna和Lilai在2018年全球许可和研究伙伴关系下的第一个里程碑,该伙伴关系侧重于使用Dicerna的RNAi技术和平台来研究心血管代谢治疗和未来治疗。


对于礼来来说,这使得它能够在2021年及以后为RNAi候选药物的营销提供强有力的支持,并帮助改进研发管道。与此同时,基于RNAi的药物可能成为治疗药物市场不满意的更严重疾病的更有效、更方便的治疗方法。


Dicerna公司的专有RNAi技术平台GalXC旨在推动下一代基于RNAi的治疗方法的发展,这种疗法将能够使驱动肝脏疾病的基因沉默。此外,GalXC的化合物还可以实现RNAi治疗的皮下传递,该疗法可以与肝细胞上的受体特异结合,从而使细胞内转化为细胞,以发挥RNAi的作用。


GalXC方法的优点是优化RNAi通路的活性,使其能够以最具体和最有效的方式运作。Dicerna目前正在探索其RNAi技术在肝外的新应用,针对其他组织并实现新的治疗应用。


RNAi是一种生物学过程,其中一些双链RNA分子通过破坏这些基因的信使RNA(MRNA)来抑制致病基因的表达。它反映了开发具体有效的治疗方法的新方法。RNAi并不以蛋白质为靶点,与蛋白质结合而抑制其活性,但通过靶向mRNA(指令集引导蛋白质构建)在基因沉默中起着早期的作用。在这个指令集上,RNAi被认为具有攻击任何目标的能力,包括常规抗体和不能以小分子形式到达的致病基因。因此,通过沉默致病基因,RNAi平台有可能解决其他难以治疗的疾病。




责任编辑:无量渡口
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